Archive mensuelle novembre 2020

ParJulien

Deux sociétés de biotechnologies investissent sur FOXG1 !

Pour trouver rapidement un traitement au syndrome FOXG1, nous avons besoin qu’un maximum de sociétés de biotechnologies mobilisent leurs technologies et expertises spécifiques. C’est pourquoi les fondations telles que la FOXG1 Research Foundation financent des initiatives permettant de créer le terreau le plus favorable à cet investissement.

La fondation a ainsi développé des modèles de cellules souches dérivées de patients et des modèles animaux pour permettre les études et les tests. Elle a également créé un référentiel des données patient qui permet de cartographier les typologies de syndrome FOXG1 et démontre la mobilisation de la communauté de patients.

Ces efforts commencent à payer avec deux premières sociétés de classe mondiale qui ont décidé de travailler sur l’élaboration d’un traitement au syndrome FOXG1: Taysha Gene Therapies et Creyon Bio.

Taysha Gene Therapies développe un programme nommé TSHA-117 for FOXG1 Syndrome, en utilisant leur panel de cibles miARN. Taysha se concentre sur le développement de thérapies géniques basées sur les virus adéno-associés. Cette équipe de thérapie génique est dirigée par le Dr Steven Gray et le Dr Sarah Sinnett de l’Université du Texas Southwestern, qui développent également de nouvelles approches pour le syndrome de Rett.

Creyon Bio pour la thérapie ASO: Les ASO ou «oligonucléotides antisens» sont une approche thérapeutique modificatrice montrant de réels résultats dans les communautés de la maladie d’Angelman et de Batten. Creyon Bio s’attache à rendre les nouveaux médicaments centrés sur les gènes abordables et rapidement disponibles pour les patients du monde entier. Creyon Bio s’appuie sur les progrès de la chimie computationnelle, de la biophysique et de l’intelligence artificielle.

Ces deux premières sociétés qui se mobilisent pour trouver et commercialiser un traitement pour le syndrome FOXG1 sont une véritable chance pour nos enfants.

Chaque société de biotechnologie est spécialisée sur des technologies et méthodes spécifiques. Ainsi, plus le nombre de sociétés travaillant sur le syndrome FOXG1 sera important, plus cela permettra de couvrir les différentes approches thérapeutiques. Il nous faut donc continuer à développer « l’attractivité » du syndrome FOXG1.

Pour aider à cet effort, les parents d’enfants ayant le syndrome FOXG1 peuvent s’inscrire sur le registre patient et participer à la Biobank pour que l’altération de leur enfant soit représentée. N’hésitez pas à contacter Charline si besoin d’assistance sur le sujet.

Et bien sûr, le nerf de la guerre est l’argent… Les dons destinés à la recherche sont possibles directement via le site de l’association FOXG1 France.

N’hésitez pas à partager ce lien. Le nombre fait la force ! Si chaque parent FOXG1 dans le monde trouvait 10 personnes qui donnaient 20€ par mois, la recherche serait financée !!

ParJulien

Avancées de la recherche sur le syndrome FOXG1

Bien qu’étant une maladie extrêmement rare, plusieurs programmes de recherche s’intéressent aujourd’hui au syndrome FOXG1.

Le programme le plus avancé est celui poussé par la FOXG1 Research Foundation, fondée par des parents d’enfants atteints du syndrome. Ce programme est structuré en 6 étapes:

  1. Fabriquer des modèles représentatifs FOXG1 (souris, poissons zèbre et cellules souches portant le panel des altérations FOXG1)
  2. Etudier ces modèles pour comprendre les impacts profonds du syndrome sur le cerveau et le corps
  3. Tester des thérapies sur ces modèles (médicaments existants, thérapies géniques, interférences par ARN, silençage génique…)
  4. Tests pré-cliniques des thérapies les plus efficaces sur différents cobayes pour identifier les effets secondaires
  5. Essais cliniques sur des patients volontaires
  6. Un remède !

L’étape 2 a permis de tirer de nombreux enseignements et notamment que FOXG1 a un impact tout au long de la vie de l’individu. Ce qui veut dire que les thérapies ne seront pas limitées aux plus jeunes de nos enfants.

Nous en sommes maintenant entre l’étape 2 et l’étape 3, avec de nombreux projets prometteurs dont vous pourrez retrouver la liste sur la page dédiée de la fondation: https://www.foxg1research.org/foxg1-research-projects 

Les différents projets de recherche sont financés par les dons. C’est la mobilisation de chacun qui permet de financer la recherche pour trouver un remède pour nos enfants.

N’hésitez pas à nous contacter, l’association FOXG1 France est en lien direct avec la fondation FOXG1 Research.

Les dons pour la recherche sont également réalisables directement depuis la page dédiée de notre site.