Pour trouver rapidement un traitement au syndrome FOXG1, nous avons besoin qu’un maximum de sociétés de biotechnologies mobilisent leurs technologies et expertises spécifiques. C’est pourquoi les fondations telles que la FOXG1 Research Foundation financent des initiatives permettant de créer le terreau le plus favorable à cet investissement.
La fondation a ainsi développé des modèles de cellules souches dérivées de patients et des modèles animaux pour permettre les études et les tests. Elle a également créé un référentiel des données patient qui permet de cartographier les typologies de syndrome FOXG1 et démontre la mobilisation de la communauté de patients.
Ces efforts commencent à payer avec deux premières sociétés de classe mondiale qui ont décidé de travailler sur l’élaboration d’un traitement au syndrome FOXG1: Taysha Gene Therapies et Creyon Bio.
Taysha Gene Therapies développe un programme nommé TSHA-117 for FOXG1 Syndrome, en utilisant leur panel de cibles miARN. Taysha se concentre sur le développement de thérapies géniques basées sur les virus adéno-associés. Cette équipe de thérapie génique est dirigée par le Dr Steven Gray et le Dr Sarah Sinnett de l’Université du Texas Southwestern, qui développent également de nouvelles approches pour le syndrome de Rett.
Creyon Bio pour la thérapie ASO: Les ASO ou «oligonucléotides antisens» sont une approche thérapeutique modificatrice montrant de réels résultats dans les communautés de la maladie d’Angelman et de Batten. Creyon Bio s’attache à rendre les nouveaux médicaments centrés sur les gènes abordables et rapidement disponibles pour les patients du monde entier. Creyon Bio s’appuie sur les progrès de la chimie computationnelle, de la biophysique et de l’intelligence artificielle.
Ces deux premières sociétés qui se mobilisent pour trouver et commercialiser un traitement pour le syndrome FOXG1 sont une véritable chance pour nos enfants.
Chaque société de biotechnologie est spécialisée sur des technologies et méthodes spécifiques. Ainsi, plus le nombre de sociétés travaillant sur le syndrome FOXG1 sera important, plus cela permettra de couvrir les différentes approches thérapeutiques. Il nous faut donc continuer à développer “l’attractivité” du syndrome FOXG1.
Pour aider à cet effort, les parents d’enfants ayant le syndrome FOXG1 peuvent s’inscrire sur le registre patient et participer à la Biobank pour que l’altération de leur enfant soit représentée. N’hésitez pas à contacter Charline si besoin d’assistance sur le sujet.
Et bien sûr, le nerf de la guerre est l’argent… Les dons destinés à la recherche sont possibles directement via le site de l’association FOXG1 France.
L’association FOXG1 France est reconnue d’intérêt général. A ce titre, elle permet aux particuliers une réduction d’impôt égale à 66% du don et aux entreprises une réduction d’impôt égale à 60% de la sommes versée.
N’hésitez pas à partager ce lien. Le nombre fait la force ! Si chaque parent FOXG1 dans le monde trouvait 10 personnes qui donnaient 20€ par mois, la recherche serait financée !!
He bien moi les sous que je donne a unicef je prefere les donner ici. Quelle est la marche a suivre ?
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