Avancées de la recherche sur le syndrome FOXG1
Bien qu’étant une maladie extrêmement rare, plusieurs programmes de recherche s’intéressent aujourd’hui au syndrome FOXG1.
Le programme le plus avancé est celui poussé par la FOXG1 Research Foundation, fondée par des parents d’enfants atteints du syndrome. Ce programme est structuré en 6 étapes:
- Fabriquer des modèles représentatifs FOXG1 (souris, poissons zèbre et cellules souches portant le panel des altérations FOXG1)
- Etudier ces modèles pour comprendre les impacts profonds du syndrome sur le cerveau et le corps
- Tester des thérapies sur ces modèles (médicaments existants, thérapies géniques, interférences par ARN, silençage génique…)
- Tests pré-cliniques des thérapies les plus efficaces sur différents cobayes pour identifier les effets secondaires
- Essais cliniques sur des patients volontaires
- Un remède !
L’étape 2 a permis de tirer de nombreux enseignements et notamment que FOXG1 a un impact tout au long de la vie de l’individu. Ce qui veut dire que les thérapies ne seront pas limitées aux plus jeunes de nos enfants.
Nous en sommes maintenant entre l’étape 2 et l’étape 3, avec de nombreux projets prometteurs dont vous pourrez retrouver la liste sur la page dédiée de la fondation: https://www.foxg1research.org/foxg1-research-projects
Les différents projets de recherche sont financés par les dons. C’est la mobilisation de chacun qui permet de financer la recherche pour trouver un remède pour nos enfants.
N’hésitez pas à nous contacter, l’association FOXG1 France est en lien direct avec la fondation FOXG1 Research.
Les dons pour la recherche sont également réalisables directement depuis la page dédiée de notre site.
